ژن‌ درمانی و ارتباط مستقیم آن با درمان بیماریهای نادر چشم

یکی از مشکلاتی که بسیاری از افراد در دنیا با آن دست و پنجه نرم میکنند ، بیماریهای چشمی میباشد ؛ در ادامه به ارتباط ژن‌ درمانی و درمان بیماریهای نادر چشمی اشاره میکنیم .

زیست ‌شناسان شرکت زیست ‌دارویی در فرانسه ، در حال گسترش روش ‌های ژن‌ درمانی برای درمان بیماری ‌های نادری هستند که منجر به نابینایی می‌شوند.

این شرکت، اخیرا در انگلستان، تاییدیه‌ای برای آزمایش دو مرحله‌ای موسوم به “PIONEER” دریافت کرده است که برای درمان افراد مبتلا به ” رتینیت پیگمنتوزا ( retinitis pigmentosa ) ، نوعی درمان را از راه ترکیب ژن‌ درمانی با یک ابزار شبیه‌سازی بصری، آزمایش خواهد کرد.

بیماری “رتینیت پیگمنتوزا”، یک بیماری ژنتیکی غیرقابل درمان است که موجب نابینایی می‌شود. در واقع این بیماری مجموعه‌ای از اختلالات ژنتیکی است که موجب از بین رفتن سلول‌های شبکیه می‌شود.

“رتینیت پیگمنتوزا”(RP) یک بیماری ارثی است که باعث اختلال شدید بینایی می‌شود. در مراحل اولیه فرد در شب دچار مشکل می‌شود و با پیشرفت بیماری، دید فرد در روز هم کاهش می‌یابد. علت کاهش دید زوال تدریجی گیرنده‌های نوری شبکیه است.

این روش درمانی ، ” GS۰۳۰″ نام دارد و این شرکت انتظار دارد در سه ماه نخست سال ۲۰۱۸، اولین بیمار را در انگلستان درمان کند.

این آزمایش، شامل بیمارانی است که سه دوز افزاینده ژن‌ درمانی را از راه تزریق مستقیم به چشم دریافت می‌کنند. شرکت‌کنندگان برای دستیابی به ایمنی درمان در هر سطح دوز، مورد بررسی قرار خواهند گرفت.

ژن‌ درمانی ، یک پروتئین حساس به نور را به سلول‌های شبکیه چشم می‌رساند.

همچنین این بیماران از یک عینک آفتابی اپتوژنتیک استفاده می‌کنند که ابتدا نور را می‌گیرد و سپس آن را به چشمان بیمار منتقل می‌کند، به‌خصوص برای شبیه‌سازی سلول‌هایی که به طور ژنتیکی ساخته شده‌اند و بهبود بینایی افراد.

اگر این روش موثر باشد، این فناوری برای درمان بیماری‌هایی که موجب از بین رفتن سلول‌های “فوتوریسپتور” ( نوع خاصی از نورون‌های موجود در شبکیه که انتقال نور به چشم را ممکن می‌کنند ) در شبکیه می‌شوند، امیدوارکننده است.

منبع : ایسنا